Herausforderungen der täglichen Wachstumshormon­therapie 

Bis zur Einführung langwirksamer Wachstumshormon-Präparate (Long-Acting Growth Hormone, LAGH) vor wenigen Jahren standen für die Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Wachstumshormonmangel (Growth Hormone Deficiency, GHD) mittels rekombinant hergestelltem Somatropin (rGH) ausschließlich Präparate zur täglichen Applikation zu Verfügung.1 

Die tägliche Gabe kann für Kinder und Jugendliche sowohl eine physische als auch psychische Belastung darstellen.2 Diese Belastung durch die tägliche Injektion wird dabei als eine wichtige Ursache für eine mangelnde Therapieadhärenz und in deren Folge als Ursache eines unzureichenden Behandlungsergebnisses angesehen.1

Belastungen durch tägliche Injektionen bis hin zur Trypanophobie (Angst vor Injektionen / Nadelangst)

Neben dem Schmerz oder der Angst vor Injektionen berichten Kinder und Jugendliche mit pädiatrischem Wachstumshormonmangel (Pediatric Growth Hormone Deficiency, pGHD) über Unzufriedenheit mit der Häufigkeit der Applikation sowie Stress im Zusammenhang mit der Therapie.2

Belastungen bei täglicher statt wöchentlicher Spritze mit Folgen für Therapieadhärenz

Abb. 1: Belastende Faktoren der täglichen Somatropintherapie. # Befragung zu den körperlichen und emotionalen Auswirkungen der Behandlung auf Kinder mit GHD und deren Eltern (n = 70). Daten von allen Patienten mit pGHD. Keine Unterteilung in Patienten, die sich nicht regelmäßig injizieren. Mod. nach Brod M et al., 2017.2

Eine Befragung von Eltern, Kindern und Jugendlichen zeigte: Die Therapieadhärenz mancher Kinder und Jugendlicher kann unter einer täglichen Wachstumshormontherapie unzureichend sein.3

Non-Adhärenz bei täglicher Therapie

Abb. 2: Anteil an Eltern (n = 398) und Jugendlichen (n = 326), die ihre Wachstumshormon-Therapie (Growth Hormone, GH) wie verordnet applizierten bzw. nicht compliant waren. Mod. nach Rosenfeld et al., 2008.3  + Die Adhärenz wurde anhand einer Umfrage mit 158 Erwachsenen, 326 Jugendlichen und 398 Eltern von Kindern gemessen, die GH erhielten oder zuvor damit behandelt wurden. Nicht-Adhärenz lag vor, wenn auf 7 oder weniger von 9 Gründen für das Auslassen einer GH-Dosis mit „nie“ geantwortet wurde.3 # Insgesamt 64 % geben an, nicht compliant und skeptisch (23 %) oder gelegentlich nicht compliant (41 %) zu sein.3 § Insgesamt 77 % geben an, nicht compliant und skeptisch (33 %) oder gelegentlich nicht compliant (44 %) zu sein.3

Therapieadhärenz und Therapieerfolg hängen zusammen

Bei bis zu 20 % der Kinder mit pGHD wird eine unzureichende Therapietreue als Hauptgrund dafür angesehen, dass sie die elterlich vorgegebene Zielgröße im Erwachsenenalter nicht erreichen. Als eine der zentralen Ursachen für die mangelnde Therapieadhärenz gelten die täglichen Injektionen.1 

Eine neuseeländische Studie über die tägliche Wachstumshormontherapie zeigt: Unzureichende Therapieadhärenz kann den Behandlungserfolg beeinträchtigen. Bereits das Auslassen einer Dosis pro Woche über vier Monate konnte zu einem signifikant verringerten linearen Wachstum im Vergleich zu adhärenten Patientinnen und Patienten führen.4 

Die regelmäßige Applikation ist daher ein wichtiger Faktor, der den Therapieerfolg beeinflussen kann.4

LAGH – wirksame und sichere Alternative

LAGH ermöglichen eine nur 1 × wöchentliche Applikation: Die wöchentliche Spritze ermöglicht aufs Jahr gerechnet 313 Injektionen weniger im Vergleich zur täglichen Injektion. Die reduzierte Anzahl der Injektionen kann dazu beitragen, die Belastung der Patientinnen und Patienten zu verringern, bei vergleichbarer Wirksamkeit und Sicherheit.5

Die verringerte Injektionsfrequenz der wöchentlichen Gabe kann nicht nur Patientinnen und Patienten Vorteile bieten, sondern auch den betreuenden Angehörigen. Eine gezielte Literaturrecherche, die Ergebnisse aus verschiedenen Studien zusammenfasste, zeigte auf, dass pflegende Angehörige von Patientinnen und Patienten mit GHD, die eine wöchentliche Therapie erhalten, eine geringere Belastung in Bezug auf die Beeinträchtigung ihres eigenen Lebens erfahren. Im Vergleich dazu berichteten Angehörige von Patientinnen und Patienten, die täglich therapieren mussten, von einer deutlich höheren Belastung.6

LAGH – mögliche Vorteile im Alltag und für die Lebensqualität

Die wöchentliche Spritze und die dadurch reduzierte Injektionsfrequenz unter LAGH bietet Kindern und Jugendlichen mit Wachstumshormonmangel therapeutische Optionen mit geringerer Behandlungsbelastung. Dies kann Therapieadhärenz, Lebensqualität sowie klinische Ergebnisse verbessern und bisher ungedeckte Bedürfnisse erfüllen. 7 

Die wöchentliche Injektion kann unter anderem folgende Vorteile für die Betroffenen mit sich bringen:7

  • Geringere emotionale Belastung: Kinder mit Unbehagen, Angst oder Trypanophobie können von einer niedrigeren Injektionsfrequenz profitieren.
  • Alltagstauglichkeit: einfachere Integration in einen wechselnden Tagesablauf, Reisen oder Übernachtungen außer Haus (z. B. Klassenfahrten, Freizeitaktivitäten).
  • Neurodivergenz: Kinder und Jugendliche mit ADHS oder Autismus-Störungen können von einer niedrigeren Injektionsfrequenz profitieren.

In Zulassungsstudien zeigten 96–99 % der Patientinnen und Patienten eine hohe Therapieadhärenz bei der Behandlung mit LAGH-Präparaten.8,9

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Über pGHD

ADHS = Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung 
GH = Growth Hormone (Wachstumshormon)
GHD = Growth Hormone Deficiency (Wachstumshormonmangel)
LAGH = Long-Acting Growth Hormone (langwirksames Wachstumshormon)
pGHD = Pediatric Growth Hormone Deficiency (pädiatrischer Wachstumshormonmangel)
rGH = Recombinant Growth Hormone (rekombinant hergestelltes Somatropin)
 

  1. Dörr HG et al. Lang wirksames Wachstumshormon – eine neue Therapieoption für Kinder mit Wachstumshormonmangel: Status 2024. Monatsschr Kinderheilkd. 2024. Epub ahead of print. doi:10.1007/s00112-024-02022-7. Verfügbar unter: https://www.researchgate.net/publication/382926510 
  2. Brod M et al. Understanding treatment burden for children treated for growth hormone deficiency. 2017; 10(5):653–666. doi: 10.1007/s40271-017-0237-9. Verfügbar unter: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28386679/ 
  3. Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract. 2008; 14(2):143–54. doi: 10.4158/EP.14.2.143. Verfügbar unter: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/18308651/ 
  4. Cutfield WS et al. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS One. 2011; 6(1):e16223. doi: 10.1371/journal.pone.0016223. Verfügbar unter: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/21305004/ 
  5. Frizler M, Paesler J. Bulletin zur Arzneimittelsicherheit, BfArM, Ausgabe 4, Dezember 2022. Verfügbar unter: https://www.pei.de/SharedDocs/Downloads/DE/newsroom/bulletin-arzneimittelsicherheit/2022/4-2022.pdf?__blob=publicationFile&v=4 
  6. Amini F et al. Caregiver burden in growth hormone deficiency: a targeted review. 2023; 10.13140/RG.2.2.30113.38241. doi: 10.1016/j.jval.2023.09.2934. Verfügbar unter: https://www.researchgate.net/publication/376760307_SA25_Caregiver_Burden_ 
  7. Maniatis AK et al. Long-Acting Growth Hormone Therapy in Pediatric Growth Hormone Deficiency: A Consensus Statement. J Clin Endocrinol Metab. 2025; 110(4):e1232–e1240. doi: 10.1210/clinem/dgae834. Verfügbar unter: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39672599/ 
  8. Deal CL et al. Efficacy and Safety of Weekly Somatrogon vs Daily Somatropin in Children With Growth Hormone Deficiency: A Phase 3 Study. J Clin Endocrinol Metab. 2022; 107(7):e2717–e2728. doi: 10.1210/clinem/dgac220. Verfügbar unter: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35405011/ 
  9. Thornton PS et al. Weekly Lonapegsomatropin in Treatment-Naïve Children With Growth Hormone Deficiency: The Phase 3 heiGHt Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2021; 106(11):3184–3195. doi: 10.1210/clinem/dgab529. Verfügbar unter: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34272849/ 

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