Therapiegebiete

Unsere Schwerpunkte

Ärztin tastet den Hals einer sitzenden Patientin während einer medizinischen Untersuchung ab

Hypopara­thyreoidismus

Hypopara­thyreoidismus (HypoPT) ist eine Erkrankung, bei der die Nebenschilddrüsen nicht genügend Parathormon (PTH) produzieren. Aufgrund seiner entscheidenden Rolle im Calcium- und Phosphathaushalt kann ein PTH-Mangel zu Hypocalcämie und Hyperphosphatämie führen. Dies hat schwere gesundheitliche Konsequenzen für die Betroffenen und kann deren Lebensqualität erheblich beeinträchtigen.1 

Therapiegebiet HypoPT

Ärztin sitzt einem lächelnden Kind auf einer Untersuchungsliege gegenüber und führt ein Gespräch

Wachstums­hormonmangel

Der pädiatrische Wachstumshormonmangel (Pediatric Growth Hormone Deficiency, pGHD) ist eine seltene Erkrankung. Bei GHD produziert der Körper nicht genügend Wachstumshormon (Growth Hormone, GH), was sich in Form von Kleinwuchs äußert.2 Daneben hat der GH-Mangel auch weitreichende Auswirkungen auf den gesamten Stoffwechsel.3 Um Kindern und Jugendlichen trotz GHD eine gesunde Entwicklung zu ermöglichen, setzen wir auf moderne therapeutische Ansätze. 

Therapiegebiet GHD

Mutter und ihr kleinwüchsiges Kind liegen eng beieinander auf dem Tisch, lachen und spielen miteinander.

Achondroplasie

Achondroplasie ist die häufigste Form der Skelettdysplasie und wird durch eine Genvariante des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (Fibroblast Growth Factor Receptor 3, FGFR3) verursacht.4,5 Diese führt zu einem gestörten Knochenwachstum mit disproportioniertem Kleinwuchs sowie möglichen muskulären, neurologischen und kardiorespiratorischen Komplikationen.6 Es besteht ein medizinischer Bedarf an zielgerichteten Interventionen, die klinische Manifestationen verbessern und Achondroplasie-assoziierte Komplikationen gezielt adressieren können.7,8

Therapiegebiet Achondroplasie

Mission Innovation

Unser Bestreben ist es, innovative, hochwirksame Therapien für bislang unzureichend behandelte medizinische Bedürfnisse zu entwickeln und die Lebensqualität von Patientinnen und Patienten zu verbessern. Dieses Ziel erreichen wir durch fundierte wissenschaftliche Expertise sowie unsere fortschrittliche TransCon®-Technologie.

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Lösungen für seltene Erkrankungen

Unser Fokus liegt auf seltenen endokrinologischen Erkrankungen wie HypoPT und GHD, die für Patientinnen und Patienten mit großen Herausforderungen verbunden sein können und gezielte therapeutische Ansätze erfordern. Gleichzeitig arbeiten wir kontinuierlich an der Entwicklung innovativer Therapieansätze.

FGFR3 = Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3 (Fibroblast Growth Factor Receptor 3, FGFR3)
GH = Growth Hormone (Wachstumshormon)
GHD = Growth Hormone Deficiency (Wachstumshormonmangel)
HypoPT = Hypoparathyreoidismus
pGHD = Pediatric Growth Hormone Deficiency (pädiatrischer Wachstumshormonmangel)
PTH = Parathormon

  1. Mannstadt M et al. Hypoparathyroidism. Nat Rev Dis Primers. 2017; 3:17055. doi: 10.1038/nrdp.2017.55. Verfügbar unter: https://www.nature.com/articles/nrdp201755 
  2. Stanley T. Diagnosis of Growth Hormone Deficiency in Childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012; 19(1):47–52. doi: 10.1097/MED.0b013e32834ec952. Verfügbar unter: https://journals.lww.com/co-endocrinology/abstract/2012/02000/diagnosis_of_growth_hormone_deficiency_in.11.aspx 
  3. Donato J Jr et al. Central Regulation of Metabolism by Growth Hormone. Cells. 2021; 10(1):129. doi: 10.3390/cells10010129. Verfügbar unter: https://www.mdpi.com/2073-4409/10/1/129
  4. Horton W. Achondroplasia. Lancet, 2007. 370(9582):162–172. doi: 10.1016/S0140-6736(07)61090-3. Verfügbar unter: https://www.researchgate.net/publication/6208268_Achondroplasia 
  5. Baujat G et al. Achondroplasia. Best Pract Res Clin Rheumatol, 2008. 22(1):3–18. doi: 10.1016/j.berh.2007.12.008. Verfügbar unter: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/18328977/ 
  6. Savarirayan R et al. International Consensus Statement on the diagnosis, multidisciplinary management and lifelong care of individuals with achondroplasia. Nat Rev Endocrinol, 2022. 18(3):173–189. doi: 10.1038/s41574-021-00595-x. Verfügbar unter: https://www.nature.com/articles/s41574-021-00595-x 
  7. Pauli RM. Achondroplasia: a comprehensive clinical review. Orphanet J Rare Dis, 2019. 14(1):1. doi:10.1186/s13023-018-0972-6. Verfügbar unter: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6318916/ 
  8. Wrobel W et al. Advantages and Disadvantages of Different Treatment Methods in Achondroplasia: A Review. Int J Mol Sci, 2021. 22(11):5573. doi: 10.3390/ijms22115573. Verfügbar unter: https://www.mdpi.com/1422-0067/22/11/5573  

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